Австралийские ученые меняют подход к генной терапии
Исследователи из университета Нового Южного Уэльса и детского госпиталя Св. Иуды (США) представили новый метод, который активирует «молчащие» гены, не прибегая к разрезанию структуры ДНК. Работы, опубликованные в журнале Nature Communications, показали, что метильные группы на ДНК — это не просто маркеры, а активные блокировщики генов. Команда использовала модифицированную систему CRISPR для удаления этих меток, что приводило к активации генов. Новый подход, основанный на эпигенетическом редактировании, минимизирует риски, связанные с традиционными «молекулярными ножницами», которые могут случайно вызвать мутации. Метод имеет потенциал в лечении серповидноклеточной анемии, позволяя «стирать» метки с фетального глобина, который активен в утробе, но блокируется после рождения. Ученые собираются протестировать метод на животных, открывая новые горизонты в генной терапии.